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Au fil des décennies, les progrès des procédures de traitement ont entraîné des modifications nécessaires du cadre réglementaire. De l'identification du principe actif (API) jusqu'à sa mise à disposition sur la table de chevet du patient, l'essence même de l'innovation en matière de protocoles de traitement novateurs repose sur trois (03) caractéristiques fondamentales : la sécurité, l'efficacité et la disponibilité en temps opportun pour la population de patients. Alors que certains patients bénéficient d'un traitement efficace, une autre partie de la population ayant des besoins médicaux non satisfaits souffre cruellement. L'Agence européenne des médicaments (EMA) a introduit des voies accélérées telles que le programme PRIME (PRIority MEdicines) et la voie d'accès et d'autorisation novatrice (ILAP) comme outils pour promettre des approbations accélérées de nouveaux médicaments. Pour surveiller la qualité de la nouvelle thérapie, les tests de qualité des substances médicamenteuses jouent un rôle majeur dans le cycle de vie du développement du médicament. Le module 1 (informations administratives régionales), le module 2 (qualité - résumé global) et le module 3 (qualité) du dossier contiennent des informations garantissant la norme de qualité optimale d'un médicament.
Alors que les régulateurs se préparent à explorer des voies accélérées pour répondre aux besoins non satisfaits des patients, les innovateurs doivent reconnaître l'importance de la chimie, de la fabrication et des contrôles (CMC) par le biais d'une approche fondée sur la qualité dès la conception (QbD). La QbD est une approche améliorée du développement des médicaments qui vise à fournir des médicaments de qualité en employant des méthodologies statistiques, analytiques et de gestion des risques pour concevoir, développer et fabriquer des médicaments. Les éléments de QbD trouvent leur origine dans la directive Q8 du Conseil international d'harmonisation (ICH), qui comprend la section sur le développement pharmaceutique décrivant la compréhension scientifique nécessaire pour étayer l'établissement des spécifications et des contrôles.
Tout en comprenant les exigences à respecter dans la section CMC, la biopharmacie et les caractéristiques pharmacocinétiques, y compris l'analyse in vivo, constituent un précurseur considérable pour l'identification d'une molécule dotée d'un produit stable et efficace. La section CMC des dossiers de demande de nouveau médicament de recherche (IND), de demande de nouveau médicament (NDA) et de demande abrégée de nouveau médicament (ANDA) est tenue d'inclure des détails concernant les procédures employées tout au long du processus de fabrication par l'autorité de santé. Les dossiers de données cliniques et non cliniques compilés fournissent les informations nécessaires pour étayer la stabilité et démontrer la limite autorisée ainsi que les procédures d'analyse utilisées pour garantir l'authenticité, la concentration, la qualité, la pureté et la nature de la substance médicamenteuse et du médicament.
Conscients de la nature dynamique de l'industrie, les régulateurs ont redéfini les approches du développement de médicaments pharmaceutiques par le biais de protocoles QbD améliorés qui représentent une validation des processus simplifiée et des contrôles de qualité pour les groupes de petites et grandes molécules. L'EMA et la Food and Drug Administration des États-Unis (USFDA), dans le cadre d'une initiative conjointe, soutiennent l'évaluation parallèle des sections impliquant les paramètres QbD d'une demande.
L'approche QbD pour une section CMC idéale est une démarche prometteuse pour le développement de médicaments, car elle comprend :
- Une approche systématique du développement
- Expériences multivariées et conception d'expériences
- Processus de fabrication et conception de l'espace
- Focus sur la stratégie de contrôle et la robustesse du processus
- Outils d'analyse des processus (PAT) utilisés pour le contrôle des processus par anticipation et par rétroaction
- Stratégie de contrôle fondée sur les risques et libération potentielle en temps réel
- Gestion préventive du cycle de vie et amélioration continue
Les protocoles idéaux de développement des médicaments visent à combler le fossé au sein de la population ayant des besoins médicaux non satisfaits. Les avancées technologiques et les procédures dynamiques ont simplifié les techniques permettant de prédire le succès ou l'échec d'une molécule donnée. Un tel criblage initial permet de rationaliser les efforts pour orienter les patients vers de meilleurs choix thérapeutiques. Chez Freyr, nous comprenons votre volonté d'obtenir une documentation CMC de premier ordre pour votre prochaine demande. Nos experts peuvent répondre à vos besoins en matière de CMC pré- et post-autorisation et de gestion du cycle de vie, y compris les changements de site de fabrication, les ajouts/suppressions, les transferts de MAH, la préparation de dossiers eCTD/CTD, les demandes de renouvellement de licence de médicament, les dossiers de réenregistrement et les mises à jour du certificat de conformité (CEP). Pour en savoir plus sur les services de Freyr et les meilleures pratiques en matière de conformité, contactez-nous dès aujourd'hui.
Les voies réglementaires facilitées permettent d'éviter les retards rencontrés par les innovateurs pour accéder au marché. Quels types de voies facilitées sont disponibles dans l'UE ? Écoutez nos experts vous expliquer comment accélérer votre entrée sur le marché de l'UE. En savoir plus.
