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Nel corso dei decenni, i progressi nelle procedure terapeutiche hanno reso necessarie modifiche al quadro normativo. Dall'identificazione del principio attivo fino alla sua disponibilità per il paziente, il fulcro dell'innovazione nei protocolli di trattamento ruota attorno a tre (03) caratteristiche fondamentali: sicurezza, efficacia e tempestività di accesso per la popolazione di pazienti. Mentre alcuni pazienti beneficiano di trattamenti efficaci, un'altra parte della popolazione con esigenze mediche insoddisfatte continua a soffrire. L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha introdotto percorsi accelerati come il PRIME (PRIority MEdicine) e l'Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP) per favorire l'approvazione rapida di nuove terapie. Per monitorare la qualità dei nuovi trattamenti, i test di qualità sulle sostanze farmacologiche svolgono un ruolo fondamentale nel ciclo di vita dello sviluppo del farmaco. Il Modulo 1 (informazioni amministrative regionali), il Modulo 2 (qualità - riassunto generale) e il Modulo 3 (qualità) del dossier contengono le informazioni che garantiscono il rispetto degli standard di qualità ottimali di un medicinale.
Mentre le autorità regolatorie si preparano a esaminare percorsi accelerati per rispondere alle esigenze insoddisfatte dei pazienti, i produttori devono riconoscere l'importanza degli aspetti di Chimica, Produzione e Controllo (CMC) attraverso un approccio basato sul Quality by Design (QbD). Il QbD è un metodo avanzato di sviluppo dei farmaci volto a garantire medicinali di qualità mediante l'impiego di metodologie statistiche, analitiche e di gestione del rischio per progettare, sviluppare e produrre i medicinali. Gli elementi del QbD derivano dalla linea guida Q8 dell'International Council for Harmonization (ICH), che comprende la sezione sullo sviluppo farmaceutico in cui viene definita la comprensione scientifica a supporto della definizione di specifiche e controlli.
Nel comprendere i requisiti da soddisfare nell'ambito della sezione CMC, la biofarmacia e le caratteristiche farmacocinetiche, compresa l'analisi in vivo, rappresentano presupposti essenziali per individuare una molecola con un prodotto stabile ed efficace. La sezione CMC dei dossier per i farmaci sperimentali (IND), le nuove domande di registrazione (NDA) e le domande abbreviate (ANDA) deve obbligatoriamente includere i dettagli relativi alle procedure applicate dall'agenzia sanitaria durante l'intero processo produttivo. La documentazione clinica e non clinica raccolta fornisce i dati necessari a dimostrare la stabilità, i limiti consentiti e le procedure di analisi utilizzate per garantire l'autenticità, la concentrazione, la qualità, la purezza e la natura della sostanza farmacologica e del prodotto finito.
Consapevoli della natura dinamica del settore, le autorità regolatorie hanno ridefinito gli approcci allo sviluppo dei farmaci attraverso protocolli QbD avanzati, che rappresentano una validazione dei processi e controlli di qualità ottimizzati per gruppi di molecole sia piccole che grandi. L'EMA e la Food and Drug Administration degli US (USFDA), nell'ambito di un'iniziativa congiunta, supportano la valutazione parallela delle sezioni che includono i parametri QbD di una domanda.
L'approccio QbD per una sezione CMC ideale rappresenta una soluzione promettente per lo sviluppo dei farmaci in quanto include:
- Un approccio sistematico allo sviluppo
- Esperimenti multivariati e progettazione degli esperimenti
- Progettazione dello spazio di lavoro e del processo produttivo
- Attenzione alla strategia di controllo e alla robustezza del processo
- Strumenti di analisi di processo (PAT) impiegati per il controllo di processo di tipo feedforward e feedback
- Strategia di controllo basata sul rischio e potenziale rilascio in tempo reale
- Gestione preventiva del ciclo di vita e miglioramento continuo
I protocolli ideali di sviluppo dei farmaci mirano a colmare il divario per la popolazione con esigenze mediche insoddisfatte. I progressi tecnologici e le procedure dinamiche hanno semplificato le tecniche per prevedere il successo o il fallimento di una determinata molecola. Questo screening iniziale consente di ottimizzare gli sforzi verso le migliori opzioni terapeutiche disponibili per i pazienti. Noi di Freyr comprendiamo il vostro obiettivo di ottenere una documentazione CMC di altissimo livello per la vostra prossima richiesta. I nostri esperti possono assistervi nelle vostre esigenze di CMC pre e post-autorizzazione e di gestione del ciclo di vita, inclusi i cambiamenti del sito di produzione, aggiunte o rimozioni, trasferimenti del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio (MAH), preparazione di dossier eCTD/CTD, domande di rinnovo della licenza del farmaco, dossier di nuova registrazione e aggiornamenti del Certificato di Idoneità (CEP). Per saperne di più sui servizi di Freyr e sulle migliori pratiche di conformità, contattateci oggi stesso.
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