3 min de lectura
Las necesidades médicas no cubiertas son una de las prioridades más urgentes de los sistemas de salud. La evolución constante de la ciencia y la tecnología sanitaria ha permitido explorar diversas opciones terapéuticas. Las autoridades sanitarias fomentan las terapias innovadoras que prometen importantes beneficios para la calidad de vida de los pacientes. Con el fin de priorizar la innovación y abordar las necesidades no cubiertas de los pacientes en el desarrollo de medicamentos, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) introdujo la vía de medicamentos prioritarios (PRIME) en 2016. Desde entonces, la vía PRIME ha sido un método para conceder aprobaciones de terapias innovadoras en plazos acelerados. Este tipo de vía facilitada puede ser explorada por cualquier empresa, desde nuevas empresas y biotecnológicas medianas hasta grandes organizaciones multinacionales. Sin embargo, la elegibilidad para esta vía se limita a los productos en fase de desarrollo que aún no han solicitado una autorización de comercialización a través del procedimiento centralizado. Los criterios de elegibilidad se aplican con rigor. Entre marzo de 2016 y abril de 2022, solo el 24 % de las solicitudes obtuvieron la aprobación, mientras que el 72 % de las solicitudes PRIME fueron rechazadas. Del 24 % seleccionado para la vía PRIME, la mayoría pertenecía al área terapéutica de la oncología.
Los innovadores que solicitan autorizaciones de comercialización para enfermedades raras o medicamentos huérfanos a menudo disponen de conjuntos de datos limitados para respaldar sus solicitudes de nuevos medicamentos, tal como exigen los reguladores. Las solicitudes de medicamentos de terapia avanzada y medicamentos huérfanos suelen enfrentarse a estos retos. Debido a los datos limitados sobre la población de pacientes, se fomenta la interacción constante con los reguladores para obtener mejores perspectivas de cara a la revisión científica y los requisitos de aprobación. La vía PRIME puede ser útil para estas terapias gracias a la implicación temprana de los reguladores, que ofrecen un apoyo proactivo y orientación para la recopilación de datos y la evaluación beneficio-riesgo.
Ventajas de seguir la vía PRIME
- Ayuda a los innovadores a elaborar un plan de desarrollo bien estructurado.
- Beneficia a los innovadores al involucrar a las autoridades sanitarias en las primeras fases del desarrollo, lo que contribuye a la redacción de solicitudes de autorización de comercialización de alta calidad.
- Acelera la evaluación general al reducir el tiempo medio de evaluación para que los medicamentos puedan llegar antes a los pacientes.
- Ayuda a los innovadores a centrar su atención en el desarrollo de medicamentos para mejorar los resultados de los pacientes y abordar sus necesidades no cubiertas.
Tiempo de evaluación en detalle
Solicitudes para la vía PRIME
La vía PRIME da prioridad a las necesidades médicas no cubiertas. De las 384 solicitudes PRIME recibidas desde marzo de 2016, solo 18 llegaron hasta la autorización de comercialización en junio de 2021.
¿Está preparado para la vía PRIME?
La existencia de la vía PRIME se debe a importantes necesidades médicas no cubiertas y al enfoque de la Red Reguladora de Medicamentos Europea (EMRN) en cerrar esas brechas. Para evaluar si un producto es apto para la vía PRIME, se debe tener en cuenta lo siguiente:
- Hallazgos: los solicitantes deben indicar la necesidad médica no cubierta y presentar un argumento convincente sobre cómo su producto abordará el problema.
- Potencial: los solicitantes deben demostrar el potencial beneficioso de la terapia en relación con los criterios de necesidad médica no cubierta.
- Datos preclínicos: los solicitantes deben presentar algunos datos sobre la eficacia o el rendimiento de la terapia en el sistema biológico humano. Sin embargo, los modelos no clínicos, por muy precisos que sean, no ofrecen una visión exacta de su comportamiento en el sistema biológico humano.
- Fase de desarrollo: el solicitante debe identificar el momento adecuado para acceder a la vía PRIME con el fin de obtener la mejor orientación de los reguladores y avanzar con la solicitud.
Tras la concesión de la vía PRIME
Una vez que se le haya concedido al solicitante la oportunidad de entrar en esta vía facilitada, la EMA hará lo siguiente:
- Designar un ponente del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) o del Comité de Terapias Avanzadas (CAT) en el caso de las terapias avanzadas.
- Organizar una reunión inicial con el ponente del CHMP/CAT y un grupo multidisciplinar de expertos para ofrecer orientación sobre el plan de desarrollo general y la estrategia reguladora.
- Asignar un punto de contacto único para el solicitante.
- Proporcionar asesoramiento científico en cada etapa clave de desarrollo, con la participación de un grupo adicional de partes interesadas, como los organismos de evaluación de tecnologías sanitarias, para acelerar el acceso de los pacientes al nuevo medicamento.
- Confirmar el potencial de evaluación acelerada en el momento de la solicitud al considerar la autorización de comercialización.
¿Está lista su solicitud para la vía de medicamentos prioritarios (PRIME-ready)? Póngase en contacto con Freyr hoy mismo para evaluarla. Obtenga más información sobre cómo podemos ayudarle con su estrategia regulatoria y la designación en la vía PRIME. Manténgase informado y cumpla con las normativas.
