Programma Fast Break del Giappone per i dispositivi

Il programma Fast-break in Giappone: Semplificazione del sistema CEA per i dispositivi medici innovativi Parte 1

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La sfida principale che i programmi di ricerca e sviluppo (R&D) per i dispositivi medici innovativi devono affrontare è bilanciare le evidenze cliniche con un accesso tempestivo per i pazienti. Per risolvere questo problema, in Giappone è stato proposto un nuovo sistema di revisione per accelerare l'approvazione dei dispositivi garantendo al contempo sicurezza ed efficacia. Ciò va a beneficio dei pazienti affetti da malattie pericolose per la vita che non dispongono di trattamenti efficaci.

In risposta a ciò, il Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare (MHLW) in Giappone ha istituito un sistema di approvazione condizionata anticipata (CEA). Questo sistema mira a ridurre al minimo gli oneri associati agli studi clinici pre-commercializzazione e a rafforzare le attività di sorveglianza post-commercializzazione (PMS). La Figura 1 sottostante evidenzia le quattro (04) fasi chiave da seguire nel sistema CEA per i dispositivi medici innovativi.

Figura 1: Le quattro (04) fasi principali del sistema CEA

Esaminiamo ora i passaggi in modo più dettagliato:

Razionale del sistema: Il sistema mira ad accelerare l'accesso dei pazienti a dispositivi medici innovativi sviluppati per malattie mortali prive di terapie esistenti. Si concentra sui casi in cui lo sviluppo clinico di un dispositivo medico promettente e innovativo incontra ostacoli.
L'intento è affrontare i limiti dei dati clinici precedenti all'approvazione monitorando le prestazioni reali di un prodotto e identificando eventuali rischi imprevisti che potrebbero emergere dopo la sua immissione sul mercato. Questo approccio garantisce che siano predisposte misure adeguate per gestire e mitigare i rischi associati al prodotto, anche se non erano inizialmente evidenti durante i limitati studi clinici condotti prima del CEA.

Prima della presentazione della domanda di approvazione	Il piano di gestione del rischio post-commercializzazione per i dispositivi medici (RMP) deve essere allegato alla domanda.
	L'RMP delinea le attività di gestione del rischio post-commercializzazione, come la raccolta di dati e la misurazione basata sulle informazioni di sicurezza da includere.
	L'RMP deve essere preparato in stretta collaborazione con le società accademiche competenti o enti simili.
	Durante la revisione dell'approvazione, l'efficacia e la sicurezza del dispositivo medico vengono valutate sulla base dei dati clinici pre-commercializzazione, presupponendo che le attività di gestione del rischio descritte siano adeguatamente attuate.
Nota: questa è una rappresentazione semplificata e il processo effettivo potrebbe comportare ulteriori considerazioni.

Prodotti idonei per il CEA: La Tabella 1 sottostante fornisce l'elenco dei prodotti idonei per il programma Fast-break.

Tabella 1: Prodotti idonei per la CEA

Dispositivi medici per malattie gravi o progressive che influiscono in modo significativo sulle attività quotidiane (ADL) dei pazienti.

Dispositivi medici per condizioni prive di terapie, profilassi o diagnostiche efficaci, o che presentano un'efficacia e/o sicurezza significativamente migliorate rispetto ai trattamenti esistenti.

Dispositivi medici dotati di specifici tipi di dati clinici disponibili per la valutazione.

Dispositivi medici con standard d'uso stabiliti in collaborazione con società scientifiche o enti simili, e con un piano concreto per la raccolta e la valutazione dei dati post-commercializzazione.

Dispositivi medici per i quali sussistono difficoltà giustificate o l'impossibilità di condurre studi clinici aggiuntivi o nuovi.

2.2. Presentazione della domanda nell'ambito del sistema

Preparare un "Riepilogo dell'idoneità per il sistema di approvazione anticipata condizionata con condizioni per dispositivi medici innovativi" come allegato alla domanda principale.
Presentare la domanda principale e il riepilogo dell'idoneità insieme all'Agenzia farmaceutica e dei dispositivi medici (PMDA) prima di pianificare una consultazione preliminare allo sviluppo del dispositivo medico.
Durante la consultazione, il MHLW e la PMDA valuteranno l'idoneità del prodotto per il sistema.

2.3. Processo di revisione di MHLW e PMDA

Il MHLW e la PMDA esaminano l'idoneità del prodotto per il sistema in base ai cinque (05) criteri menzionati in precedenza. Potrebbero essere richiesti ulteriori materiali o dati per facilitare il processo di revisione.
Se necessario, il MHLW coinvolge il "Gruppo di lavoro per l'introduzione accelerata di dispositivi medici che soddisfano aree di elevato bisogno medico insoddisfatto" per valutare ulteriormente la gravità delle indicazioni proposte e la disponibilità di trattamenti alternativi.
La determinazione dell'idoneità sarà documentata nel verbale della consultazione preliminare allo sviluppo del dispositivo medico.
Se non è possibile prendere una decisione sull'idoneità entro trenta (30) giorni lavorativi dalla consultazione di persona, il MHLW e la PMDA informeranno il richiedente.

2.4. Idoneità senza consultazione preliminare allo sviluppo

Se il prodotto candidato è indicato per una malattia rara o soddisfa un'area di elevato bisogno medico insoddisfatto, la determinazione dell'idoneità al sistema può essere effettuata senza la consultazione preliminare allo sviluppo del dispositivo medico.

In tali casi, i richiedenti devono preparare un riepilogo dell'idoneità e consultare la Divisione di valutazione dei dispositivi medici (MDED) presso il Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare (MHLW) prima di richiedere una consultazione preliminare allo sviluppo del dispositivo medico.

2.5. Considerazioni chiave per la descrizione del riepilogo dell'idoneità:

Requisito A	Riepilogo dei dati disponibili, comprese le informazioni sul prodotto candidato, sulle malattie mirate, sulle caratteristiche dei pazienti, sulle dimensioni della popolazione di pazienti target e sulle fonti di dati a supporto.
Requisito B	Informazioni dettagliate sulle terapie esistenti, comprese le procedure, i dispositivi medici utilizzati, i dati sulle prestazioni cliniche e l'evidenziazione delle prestazioni superiori del prodotto candidato. Inclusioni aggiuntive: riferimenti, linee guida e materiali pertinenti. Se in Giappone sono in corso di sviluppo prodotti simili, è necessario fornire descrizioni.
Requisito C	Dati degli studi clinici disponibili, inclusi un'efficacia clinica superiore e un livello di rischio accettabile. Dati sulle prestazioni, letteratura su trattamenti medici avanzati e studi clinici. Dati di singoli casi da rendere disponibili per la revisione (in linea di principio). Elenco dei materiali di supporto con copie allegate, ove possibile. Protocolli, considerazioni etiche e riferimenti per gli studi clinici condotti. Panoramica delle misure pianificate per garantire l'affidabilità dei dati. Riepilogo degli studi clinici in corso.
Requisito D	Collaborare con società scientifiche pertinenti o enti simili per stabilire standard di utilizzo. Riepilogo dei criteri di idoneità con brevi descrizioni delle bozze degli standard di utilizzo, dei progressi e dei piani di raccolta dati sull'uso post-marketing. Le bozze degli standard di utilizzo devono specificare: requisiti, considerazioni, formazione e ampliamento delle strutture. Le società scientifiche dovrebbero avere un legame con l'uso del prodotto e il trattamento delle complicanze. Dati di contatto delle società/enti coinvolti. Bozze di piani per la raccolta dei dati, la valutazione, l'ampliamento delle strutture e la fornitura di informazioni sulle prestazioni d'uso. RMP post-marketing con standard di utilizzo e piano di sorveglianza.
Requisito E	Descrizione dettagliata dello stato di sviluppo del prodotto. Spiegazione dei motivi specifici per cui l'esecuzione di ulteriori studi clinici risulta impraticabile al momento della presentazione della domanda. Inclusione di commenti da parte delle società scientifiche correlate come allegati, se disponibili. Spiegazione del tempo previsto necessario per condurre un nuovo studio clinico o completare uno studio in corso, se applicabile.
Altro requisito	Se il prodotto candidato in sviluppo viene giudicato un dispositivo medico indicato per una malattia rara o che soddisfa un'area di elevata esigenza medica insoddisfatta, questa designazione deve essere inclusa nel campo delle note.

Pertanto, il programma Fast-break del Giappone offre un processo di approvazione semplificato e accelerato per i dispositivi medici innovativi e mira a fornire un accesso precoce ai pazienti garantendo al contempo sicurezza ed efficacia. Questo programma affronta le sfide affrontate dai programmi di ricerca e sviluppo in termini di bilanciamento tra la necessità di prove cliniche e la tempestiva disponibilità di trattamenti salvavita.

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