Program Fast-break w Japonii: Usprawnianie systemu CEA dla innowacyjnych wyrobów medycznych, Część 1
4 minuty czytania

Największym wyzwaniem, przed jakim stoją kreatywne programy badań i rozwoju (R&D) w dziedzinie wyrobów medycznych, jest znalezienie równowagi między dowodami klinicznymi a zapewnieniem pacjentom wczesnego dostępu do tych wyrobów. Aby sprostać temu wyzwaniu, w Japonii zaproponowano nowy system oceny, mający na celu przyspieszenie procesu dopuszczania wyrobów do obrotu przy jednoczesnym zachowaniu ich bezpieczeństwa i skuteczności. Przyniesie to korzyści pacjentom cierpiącym na choroby zagrażające życiu, dla których brakuje skutecznych metod leczenia.

W odpowiedzi na to Ministerstwo Zdrowia, Pracy i Opieki Społecznej (MHLW) w Japonii wprowadziło system warunkowego wczesnego zatwierdzania (CEA). System ten ma na celu zminimalizowanie obciążeń związanych z badaniami klinicznymi przed wprowadzeniem produktu na rynek oraz wzmocnienie działań w ramach nadzoru po wprowadzeniu do obrotu ( Nadzór po wprowadzeniu do obrotu , PMS). Na rysunku 1 poniżej przedstawiono cztery (04) kluczowe etapy, które należy przejść w ramach systemu CEA w odniesieniu do innowacyjnych produktów medycznych ( wyroby medyczne).

Rysunek 1: Cztery (04) główne etapy systemu CEA

Przyjrzyjmy się teraz tym etapom bardziej szczegółowo:

  1. Uzasadnienie systemu: System ma na celu przyspieszenie dostępu pacjentów do innowacyjnych produktów medycznych ( wyroby medyczne ) opracowanych z myślą o chorobach zagrażających życiu, w przypadku których nie istnieją obecnie żadne metody leczenia. Koncentruje się on na przypadkach, w których rozwój kliniczny obiecującego i innowacyjnego wyrobu medycznego napotyka przeszkody.
    Celem jest wyeliminowanie ograniczeń danych klinicznych zebranych przed zatwierdzeniem poprzez monitorowanie rzeczywistego działania produktu oraz identyfikację wszelkich nieprzewidzianych zagrożeń, które mogą pojawić się po jego wprowadzeniu do obrotu. Takie podejście gwarantuje wprowadzenie odpowiednich środków służących zarządzaniu i ograniczaniu ryzyka związanego z produktem, nawet jeśli nie było ono początkowo widoczne podczas ograniczonych badań klinicznych przeprowadzonych przed wydaniem zezwolenia na dopuszczenie do obrotu (CEA).

 

 

 

 

Przed złożeniem wniosku do zatwierdzenia

 

Do wniosku należy dołączyć plan zarządzania ryzykiem po wprowadzeniu do obrotu dotyczący preparatu „ wyroby medyczne ” (RMP).
W planie zarządzania ryzykiem (RMP) należy określić działania związane z zarządzaniem ryzykiem po wprowadzeniu produktu do obrotu – takie jak gromadzenie danych i analizy oparte na informacjach dotyczących bezpieczeństwa, które należy uwzględnić.
Plan zarządzania ryzykiem (RMP) należy opracować w ścisłej współpracy z odpowiednimi stowarzyszeniami naukowymi lub podobnymi podmiotami.
W trakcie postępowania zatwierdzającego ocenia się skuteczność i bezpieczeństwo wyrobu medycznego na podstawie danych klinicznych zebranych przed wprowadzeniem do obrotu, przy założeniu, że opisane działania w zakresie zarządzania ryzykiem zostaną odpowiednio wdrożone.
Uwaga: Jest to uproszczony schemat, a rzeczywisty proces może wymagać uwzględnienia dodatkowych czynników.

 

  1. Produkty kwalifikujące się do programu CEA: W tabeli 1 poniżej przedstawiono wykaz produktów kwalifikujących się do programu Fast-break.

Tabela 1: Produkty kwalifikujące się do programu CEA

  • wyroby medyczne w przypadku chorób zagrażających życiu lub postępujących, które mają ogromny wpływ na codzienne czynności pacjentów (ADL).
  • wyroby medyczne w przypadku schorzeń, w których brakuje skutecznych metod leczenia, profilaktyki lub diagnostyki, lub w przypadku metod charakteryzujących się znacznie większą skutecznością i/lub bezpieczeństwem w porównaniu z dotychczasowymi metodami leczenia.
  • wyroby medyczne wraz z konkretnymi rodzajami dostępnych danych klinicznych do oceny.
  • wyroby medyczne z uwzględnieniem standardów stosowania ustalonych we współpracy z odpowiednimi towarzystwami naukowymi lub podobnymi podmiotami oraz z konkretnym planem gromadzenia i oceny danych po wprowadzeniu produktu do obrotu.
  • wyroby medyczne w związku z uzasadnionymi trudnościami lub niemożliwością przeprowadzenia dodatkowych/nowych badań klinicznych.


2.2. Złożenie wniosku w ramach systemu

  1. Należy przygotować „Podsumowanie kryteriów kwalifikacyjnych do systemu warunkowego wczesnego zatwierdzania wraz z warunkami dotyczącymi innowacyjnych produktów wyroby medyczne ” jako załącznik do głównego wniosku.
  2. Należy złożyć – główny wniosek wraz z podsumowaniem kryteriów kwalifikacyjnych – do Agencji ds. Produktów Farmaceutycznych i Urządzeń Medycznych ( wyroby medyczne ) (PMDA) przed umówieniem się na konsultację przedrozwojową dotyczącą wyrobu medycznego.
  3. W trakcie konsultacji – MHLW oraz PMDA – zostanie oceniona zgodność produktu z wymaganiami systemu.

2.3. Proces recenzji na stronach MHLW i PMDA

  1. MHLW oraz PMDA oceniają, czy dany produkt spełnia wymagania systemu w oparciu o pięć (05) wymienionych wcześniej kryteriów. W celu usprawnienia procesu oceny mogą zostać wymagane dodatkowe materiały lub dane.
  2. W razie potrzeby MHLW angażuje „Grupę roboczą ds. przyspieszonego wprowadzania leków z listy wyroby medyczne , zaspokajających potrzeby medyczne, w których istnieje znaczny niedobór rozwiązań”, w celu dalszej oceny powagi proponowanych wskazań oraz dostępności alternatywnych metod leczenia.
  3. Decyzja dotycząca kwalifikowalności zostanie odnotowana w protokole konsultacji przedrozwojowych dotyczących wyrobów medycznych.
  4. Jeżeli w ciągu trzydziestu (30) dni roboczych od konsultacji osobistej nie uda się podjąć decyzji w sprawie kwalifikacji, organizacja „ MHLW ” oraz organizacja „ PMDA ” powiadomią o tym wnioskodawcę.

2.4. Kwalifikowalność bez konsultacji przed rozpoczęciem prac przygotowawczych

Jeżeli dany produkt kandydujący jest przeznaczony do leczenia rzadkiej choroby lub zaspokaja pilną, niezaspokojoną potrzebę medyczną, decyzję o kwalifikacji do programu można podjąć bez przeprowadzania konsultacji przedrozwojowej dotyczącej wyrobów medycznych.

W takich przypadkach wnioskodawcy powinni przygotować podsumowanie spełnienia kryteriów kwalifikacyjnych i skonsultować się z Wydziałem ds. Oceny Wyrobów Medycznych (MDED) w Ministerstwie Zdrowia, Pracy i Opieki Społecznej (MHLW) przed złożeniem wniosku o konsultację przedrozwojową dotyczącą wyrobu medycznego.

2.5. Najważniejsze kwestie, które należy uwzględnić przy sporządzaniu podsumowania kryteriów kwalifikowalności:

Wymóg APodsumowanie dostępnych danych, w tym informacje na temat produktu kandydującego, chorób, których dotyczy, cech charakterystycznych pacjentów, wielkości docelowej populacji pacjentów oraz źródeł danych potwierdzających.
Wymóg B

Szczegółowe informacje na temat istniejących metod leczenia, w tym procedur, stosowanych wyroby medyczne , danych dotyczących skuteczności klinicznej oraz podkreślenie wyższej skuteczności badanego produktu.

Dodatkowe informacje – odniesienia, wytyczne i inne istotne materiały. Jeśli w Japonii opracowywane są podobne produkty, należy przedstawić ich opisy.

Wymóg C
  • Dostępne dane z badań klinicznych, w tym dotyczące wyższej skuteczności klinicznej i akceptowalnego poziomu ryzyka.
  • Dane dotyczące skuteczności, literatura dotycząca zaawansowanych metod leczenia oraz badania kliniczne.
  • Dane dotyczące poszczególnych przypadków mają zostać udostępnione do wglądu (co do zasady).
  • Wykaz materiałów uzupełniających wraz z załączonymi kopiami, o ile to możliwe.
  • Protokoły, kwestie etyczne i literatura dotycząca przeprowadzonych badań klinicznych.
  • Przedstaw w zarysie planowane działania mające na celu zapewnienie wiarygodności danych.
  • Podsumowanie trwających badań klinicznych.
Wymóg D
  • Należy współpracować z odpowiednimi stowarzyszeniami naukowymi lub podobnymi podmiotami w celu ustalenia standardów użytkowania.
  • Podsumowanie kryteriów kwalifikowalności wraz z krótkimi opisami projektowanych standardów stosowania, postępów prac oraz planów dotyczących danych dotyczących stosowania po wprowadzeniu produktu do obrotu.
  • W projekcie norm użytkowania należy określić: wymagania, kwestie, które należy wziąć pod uwagę, szkolenia oraz rozbudowę obiektu.
  • Towarzystwa naukowe powinny mieć związek z zastosowaniem produktu oraz postępowaniem w przypadku powikłań.
  • Dane kontaktowe zaangażowanych stowarzyszeń/podmiotów.
  • Projekty planów dotyczących gromadzenia danych, oceny, rozbudowy obiektów oraz udostępniania informacji o wydajności użytkowania.
  • Plan zarządzania ryzykiem po wprowadzeniu do obrotu zawierający wytyczne dotyczące stosowania oraz plan nadzoru.
Wymóg E
  • Szczegółowy opis etapu rozwoju produktu.
  • Wyjaśnienie konkretnych powodów, dla których przeprowadzenie dodatkowych badań klinicznych jest niemożliwe w momencie składania wniosku.
  • W razie możliwości – dołączenie w załącznikach uwag od powiązanych stowarzyszeń naukowych.
  • Wyjaśnienie dotyczące przewidywanego czasu potrzebnego na przeprowadzenie nowego badania klinicznego lub zakończenie trwającego badania, jeśli ma to zastosowanie.
Inne wymaganiaJeżeli produkt będący w fazie rozwoju zostanie uznany za wyrób medyczny przeznaczony do leczenia rzadkiej choroby lub zaspokajający istotną, niezaspokojoną potrzebę medyczną, informację tę należy umieścić w polu „uwagi”.

W ten sposób japoński program „Fast-break Scheme” zapewnia usprawniony i przyspieszony proces zatwierdzania innowacyjnych terapii o przełomowym znaczeniu ( wyroby medyczne ) oraz ma na celu zapewnienie pacjentom wczesnego dostępu do tych terapii przy jednoczesnym zagwarantowaniu ich bezpieczeństwa i skuteczności. Program ten stanowi odpowiedź na wyzwania, przed jakimi stają programy badawczo-rozwojowe w zakresie godzenia potrzeby uzyskania dowodów klinicznych z terminową dostępnością terapii ratujących życie.

Aby zapoznać się z programem „Fast-break” i uzyskać zatwierdzenie swojego produktu „ wyroby medyczne ” w jego ramach, skontaktuj się z firmą Freyr. Skorzystaj z tej okazji, aby udostępnić swój innowacyjny produkt „ wyroby medyczne ” pacjentom, którzy go potrzebują. Bądź na bieżąco! Dbaj o zgodność z przepisami!

Subskrybuj blog Freyr