Bietet der PRIME-Pfad Vorteile für Ihren neuen chemischen Wirkstoff (NCE)?

Der ungedeckte medizinische Bedarf (Unmet Medical Need, UMN) ist eine der dringendsten Prioritäten von Gesundheitssystemen. Ständig weiterentwickelte Wissenschaft und Technologie im Gesundheitswesen bergen das Potenzial, verschiedene therapeutische Optionen zu erforschen. Gesundheitsbehörden fördern innovative Therapien, die eine erhebliche Verbesserung der Lebensqualität von Patienten versprechen. Aufbauend auf der Priorisierung von Innovationen und der Ausrichtung auf ungedeckte Patientenbedürfnisse bei der Arzneimittelentwicklung führte die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) im Jahr 2016 den PRIME-Pfad (PRIority MEdicines) ein. Seitdem ist der PRIME-Pfad eine Methode zur beschleunigten Zulassung innovativer Therapien. Diese Art von beschleunigtem Verfahren kann von jedem Unternehmen genutzt werden, angefangen bei Start-ups über mittelständische Biotech-Unternehmen bis hin zu großen multinationalen Organisationen. Die Qualifikation für diesen Pfad ist jedoch auf Produkte beschränkt, die sich noch in der Entwicklung befinden und für die noch keine Genehmigung für das Inverkehrbringen im zentralisierten Verfahren beantragt wurde. Die Qualifizierungskriterien werden streng angewendet. Zwischen März 2016 und April 2022 erhielten nur 24 % der Anträge eine Zusage, während 72 % der PRIME-Anträge abgelehnt wurden. Von den 24 %, die für den PRIME-Pfad ausgewählt wurden, gehörte die Mehrheit zum therapeutischen Bereich der Onkologie.

Innovatoren, die eine Marktzulassung für seltene Krankheiten oder Orphan Drugs anstreben, verfügen oft nur über begrenzte Datensätze als Nachweis zur Unterstützung ihrer Zulassungsanträge für neuartige Arzneimittel, wie von den Aufsichtsbehörden gefordert. Anträge für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs) und Orphan Drugs stehen meist vor solchen Herausforderungen. Aufgrund begrenzter Daten zur Patientengruppe wird ein kontinuierlicher Dialog mit den Aufsichtsbehörden empfohlen, um bessere Einblicke in die wissenschaftliche Prüfung und die Zulassungsanforderungen zu erhalten. Der PRIME-Pfad kann für solche Therapien nützlich sein, da sich die Aufsichtsbehörden frühzeitig einbringen und proaktive Unterstützung sowie Leitlinien für die Datenerfassung und die Nutzen-Risiko-Bewertung bereitstellen.

Vorteile der Nutzung des PRIME-Pfades

• Hilft Innovatoren dabei, einen gut ausgearbeiteten Entwicklungsplan zu erstellen.
• Bietet Innovatoren den Vorteil, die Gesundheitsbehörden bereits in der frühen Entwicklungsphase einzubinden; dies trägt zur Erstellung hochwertiger Zulassungsanträge bei.
• Beschleunigt die Gesamtevaluierung durch Verkürzung der durchschnittlichen Bewertungszeit, damit Arzneimittel schneller die Patienten erreichen.
• Unterstützt Innovatoren dabei, ihre Aufmerksamkeit auf die Entwicklung von Medikamenten zu richten, um die Behandlungsergebnisse für Patienten zu verbessern und ungedeckte Bedürfnisse zu erfüllen.

Die Bewertungszeit im Detail

Quelle: www.ema.europa.eu

Anträge für den PRIME-Pfad

Der PRIME-Pfad priorisiert ungedeckte medizinische Bedürfnisse. Von 384 seit März 2016 eingegangenen PRIME-Anträgen haben es bis Juni 2021 nur 18 bis zur Marktzulassung geschafft.

Sind Sie bereit für PRIME?

Die Existenz des PRIME-Pfads ist auf einen erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf und den Fokus des Europäischen Arzneimittelregulierungsnetzwerks (EMRN) auf die Schließung von Lücken zurückzuführen. Um die Eignung eines Produkts für den PRIME-Pfad zu bewerten, müssen folgende Aspekte berücksichtigt werden:

• Erkenntnisse: Antragsteller müssen den ungedeckten medizinischen Bedarf darlegen und überzeugend argumentieren, wie ihr Produkt dieses Problem lösen wird.
• Potenzial: Antragsteller müssen das vorteilhafte Potenzial der Therapie im Hinblick auf die Kriterien für den ungedeckten medizinischen Bedarf nachweisen.
• Präklinische Daten: Antragsteller müssen einige Daten zur Wirksamkeit oder Leistung der Therapie im menschlichen biologischen System vorlegen. Nicht-klinische Modelle bieten jedoch, so genau sie auch sein mögen, keinen exakten Überblick über das Verhalten im menschlichen biologischen System.
• Entwicklungsstand: Der Antragsteller muss den richtigen Zeitpunkt für den Einstieg in den PRIME-Pfad ermitteln, um eine optimale Anleitung durch die Aufsichtsbehörden zu erhalten und den Antrag weiter voranzutreiben.

Nach der Bewilligung des PRIME-Status

Sobald einem Antragsteller die Möglichkeit gewährt wurde, diesen beschleunigten Weg zu beschreiten, wird die EMA folgende Schritte unternehmen:

• Einen Berichterstatter (Rapporteur) aus dem Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) oder dem Ausschuss für neuartige Therapien (CAT) bei neuartigen Therapien ernennen.
• Ein Auftakttreffen mit dem CHMP-/CAT-Berichterstatter und einer multidisziplinären Expertengruppe organisieren, um Leitlinien zum Gesamtenwicklungsplan und zur regulatorischen Strategie bereitzustellen.
• Einen festen Ansprechpartner für den Antragsteller benennen.
• Bereitstellung wissenschaftlicher Beratung bei jedem wichtigen Entwicklungsschritt unter Einbeziehung zusätzlicher Interessengruppen wie Gremien zur Bewertung von Gesundheitstechnologien –, um den Patientenzugang zu den neuen Medikamenten zu beschleunigen.
• Bestätigung des Potenzials für eine beschleunigte Bewertung zum Zeitpunkt der Antragstellung unter Berücksichtigung der Marktzulassung.

Ist Ihr Antrag für das PRIority MEdicine-Verfahren bereit (PRIME-ready)? Kontaktieren Sie Freyr noch heute für eine Bewertung. Erfahren Sie mehr darüber, wie wir Sie bei Ihrer RA-Strategie und dem PRIME-Status unterstützen können. Bleiben Sie informiert. Bleiben Sie konform.