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Drug Development Technologies (DDTs) sind Methoden, Materialien oder Messgrößen, die die Arzneimittelentwicklung und regulatorische Prüfung unterstützen, wie im 21st Century Cures Law dargelegt. Dazu gehören Biomarker, klinische Endpunktbewertungen und andere Messwerte. Die Food and Drug Administration (FDA) hat Qualifizierungsprogramme für Biomarker, klinische Endpunktbewertungen und Tierversuchsmodelle zur Verwendung in Übereinstimmung mit der Tierversuchsregel (Animal Rule) ins Leben gerufen, um die Aktivitäten zur DDT-Entwicklung zu unterstützen.
Am 30. November 2020 hat die FDA ein Pilotprogramm namens ISTAND ins Leben gerufen, was für Innovative Science and Technology Approaches for New Drugs steht. Die Hauptzielgruppe dieses Pilotprojekts sind Entwickler innovativer DDTs. Dank dieses Pilotprojekts haben Entwickler nun die Möglichkeit, Ideen für neuartige Ansätze einzureichen, für die es noch keinen regulatorischen Pfad gibt.
ISTAND unterstützt die Entwicklung von DDTs wie Biomarkern, klinischen Endpunktbewertungen und Tierversuchsmodellen zur Verwendung in Übereinstimmung mit der Tierversuchsregel (Animal Rule), die nicht durch die aktuellen DDT-Qualifizierungsprozesse abgedeckt sind. Um neuartige Technologien und wissenschaftliche Ansätze zügig in die Arzneimittelentwicklung und die regulatorische Prüfung zu integrieren und letztendlich die Einführung neuer Therapien für Patienten zu beschleunigen, zielt ISTAND darauf ab, DDT-Entwicklern und den klinischen Abteilungen der FDA wissenschaftliche und logistische Unterstützung zu bieten.
Die wichtigsten Vorteile des ISTAND-Pilotprogramms
- Der frühzeitige Zugriff auf Kommentare der FDA zur Entwicklung eines Tools trägt dazu bei, das Vertrauen sowohl der FDA als auch der Entwickler in die Nutzung sich entwickelnder Technologien im Rahmen des DDT-Pfads zu stärken.
- Möglichkeit der Qualifizierung über das DDT-Qualifizierungsverfahren, mit der Option, alternative Ergebnisse bereitzustellen, falls eine Qualifizierung nicht der beste Weg ist.
- Neue Plattformen für eine effektive Zusammenarbeit und den Wissensaustausch zwischen den FDA-Abteilungen und mit externen Interessengruppen, einschließlich internationaler Regulierungsbehörden, werden zu größerer Übereinstimmung und einheitlichen Standpunkten der Behörde führen.
Einreichungsverfahren für das ISTAND-Pilotprogramm
Ein mehrstufiges Verfahren zur DDT-Qualifizierung wurde durch den 21st Century Cures Act gesetzlich festgelegt. Jede Person, die an der Entwicklung von Arzneimitteln oder biologischen Produkten beteiligt ist, kann ein DDT nutzen, das für einen bestimmten Verwendungszweck (COU) qualifiziert wurde.
Der Qualifizierungsprozess umfasst drei Einreichungen:
- Absichtserklärung (LOI)
- Qualifizierungsplan (QP)
- Vollständiges Qualifizierungspaket (FQP)
Eine Absichtserklärung (Letter of Intent, LOI) ist das erste Dokument, das von Antragstellern für das ISTAND-Pilotprogramm an istand@fda.hhs.gov übermittelt wird. Das Team des ISTAND-Pilotprogramms analysiert die ausgefüllte LOI nach Erhalt, teilt dem Antragsteller mit, ob sein Beitrag für das Pilotprojekt angenommen wurde, und geht zur technischen Überprüfung über. Nach der Bewertung durch einen Fachexperten entscheidet das DDT-Komitee anhand verschiedener Variablen über die Annahme einer Einreichung für das Programm. Wenn eine LOI- oder QP-Einreichung angenommen wird, kann der Antragsteller je nachdem, wie gut er auf die Empfehlungen und Kritikpunkte im Bestimmungsschreiben reagiert, zur FQP- oder QP-Stufe übergehen. Antragsteller können erst dann zur nächsten Stufe übergehen, wenn sie in der LOI- oder QP-Stufe akzeptiert wurden.
Annahme der ersten Einreichung durch das ISTAND-Pilotprogramm
Am 7. September 2022 gab die FDA bekannt, dass der erste Vorschlag für das Programm im Rahmen ihres Qualifizierungspfads vom Center for Drug Evaluation and Research (CDER) und dem Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) angenommen wurde. Das potenzielle Tool, dessen Aufnahme in ISTAND von der FDA im Juli 2022 genehmigt wurde, zielt darauf ab, die Sicherheitsprofile experimenteller biotherapeutischer Medikamente mithilfe des Membrane Proteome Array (MPA) zu verbessern. Der Anwendungsbereich (Context of Use, COU) des Unternehmens gilt für nahezu jede biotherapeutische Technik, einschließlich CAR-T-Zellen, bispezifische Antikörper, Peptide und Immunglobulinprodukte.
Es ist durchaus ungewiss, ob dieses Pilotprogramm ein so großer Erfolg wird, wie die FDA annimmt. Hinzu kommt die Tatsache, dass die FDA erwähnt hat, dass sie in der Pilotphase voraussichtlich „2 bis 4 Einreichungen pro Jahr im ISTAND-Pilotprogramm mit einem Triage- und Auswahlverfahren annehmen wird, das sich auf die Auswirkungen auf die öffentliche Gesundheit und die Machbarkeit der Umsetzung konzentriert“. Ein weiterer Graubereich ist der Zeitrahmen, der für den Qualifizierungsprozess erforderlich ist. Im Vergleich zum herkömmlichen Verfahren wirkt die ISTAND-Qualifizierung angesichts des Schwerpunkts auf neuartige Produkte viel komplexer. Konsultieren Sie Freyr für weitere Informationen.
